雲頂新耀發布2024年度全年業績

上海2025年3月26日 /美通社/ — 雲頂新耀（HKEX 1952.HK），一家專注於創新藥及疫苗開發、制造及商業化的生物制藥公司，今日公布2024年度全年財務業績報告（截至2024年12月31日）及業務進展。

雲頂新耀首席執行官羅永慶先生表示：「2024年，雲頂新耀持續深化『雙輪驅動』戰略，已由精准引進海外產品進入到具有出海潛力的自主研發和授權引進的並進模式，專注高價值『藍海』領域的同時，致力於研發同類首創或同類最佳的創新療法。公司全年總收入大幅增長461%，達7.067億元，超額完成7億元既定目標；實現高毛利率83%，運營費用占收入比重大幅減少562%，非國際財務准則虧損總額顯著收窄25%，現金儲備達人民幣16億元，首次實現了年度商業化層面盈利。

三款已上市的核心產品商業化布局高效落地。全球首個對因治療IgA腎病藥物耐賦康^®年內實現3.534億元收入，同比增長1581%。全球首個氟環素類抗菌藥物依嘉^®，實現收入3.528億元，同比增長256%，保持強勁的增長勢頭。自身免疫性疾病領域的同類最佳藥物伊曲莫德（VELSIPITY^®）已在中國澳門和新加坡獲批上市，並通過『港澳藥械通』政策成功進入粵港澳大灣區，正式惠及中國內地患者。其新藥上市申請已於2024年12月在中國大陸（維適平^TM）和中國香港（維長寧^TM）獲正式受理。」

羅永慶先生進一步表示：「公司持續推進擁有全球權益管線布局，聚焦全球高價值領域，通過自研與全球權益管線實現突破性進展。新一代共價可逆BTK抑制劑EVER001展現出積極的臨床數據，全球開發進程穩步推進；公司在mRNA腫瘤和自身免疫疾病治療領域實現了從基礎研究到全球化臨床轉化的裡程碑突破，驗證了公司的自主研發能力、AI+mRNA平台的創新優勢以及其全球價值。其中，個性化腫瘤治療性疫苗EVM16已進入臨床階段，並於今年3月完成首例患者給藥；通用型現貨腫瘤治療性疫苗EVM14的新藥臨床試驗申請已獲美國FDA批准，成為公司首款自研進入全球臨床階段的mRNA腫瘤治療性疫苗；自體生成CAR-T項目也將於今年完成首個臨床前候選藥物篩選。雲頂新耀擁有位於浙江嘉善的自有商業化規模生產基地，該基地符合全球良好生產規范（GMP）標准，為實現mRNA技術平台的研發、生產以及商業化提供了堅實保障。」

「展望2025年，我們將繼續通過提升商業化運營體系效率與推進自研及全球權益產品差異化管線布局，實現最大化協同效應。公司憑借耐賦康^®這款中國唯一獲批的IgA腎病療法，並以其納入醫保作為先發優勢，提升市場滲透率從而實現銷售放量；積極推進EVER001和AI+mRNA技術平台的創新研發，以全球價值為導向，釋放全球合作潛力，加速創新價值的全球化兌現，提升雲頂新耀在全球生物制藥領域的競爭力。

公司『雙輪驅動』戰略已進入全新階段，雲頂新耀將在董事會的指導下，利用已建立的卓越運營的商業化平台自我『造血』，繼續鞏固在核心治療領域的領先地位，持續深化AI+mRNA技術平台的創新研發，朝著2030年成為亞洲領先的全球綜合性生物制藥公司的願景穩步邁進，致力於為全球患者提供突破性治療方案，為股東創造更大回報。」

最新主要產品亮點和預期裡程碑

腎病管線

耐賦康^®（Nefecon^®）

2024

–          2024年3月，本公司授權合作伙伴Calliditas Therapeutics AB（以下稱”Calliditas”，已於2024年9月被旭化成集團收購）宣布，基於耐賦康^®獲得了新適應症的完全批准，美國食品藥品監督管理局（FDA）已授予其為期七年的額外孤兒藥獨占期至2030年12月。

–          2024年3月，新加坡衛生科學局（HSA）已批准耐賦康^®用於治療具有疾病進展風險的原發性IgA腎病成人患者。新加坡是雲頂授權區域內繼中國內地和中國澳門後的第三個獲得耐賦康^®新藥上市批准的地區。

–          2024年4月， Calliditas在2024年國際腎髒病學會（ISN）世界腎髒病大會（WCN 2024）上，公布了耐賦康^® NeflgArd III期研究的多項積極結果。此次公布的一項研究結果顯示，在2年研究期間（9個月的耐賦康^®治療，停藥觀察15個月），無論基線尿蛋白肌酐比水平（UPCR）<0.8 g/g 或 ≥0.8 g/g，均能觀察到顯著的腎小球濾過率（eGFR）獲益。另一項研究結果顯示，無論基線UPCR如何，耐賦康^®組中eGFR降低30%或者進展至腎衰竭的發生率遠低於安慰劑組，並且耐賦康^®能顯著延緩患者eGFR降低30%或進展至腎衰竭的時間。

–          2024年4月， Calliditas公布了耐賦康^® NefIgArd III期研究的全球開放標簽擴展(OLE)研究的積極結果。數據顯示，在所有IgA腎病患者(IgAN)中，包括在NefIgArd III期研究中接受過耐賦康^®治療的患者，尿蛋白肌酐比水平 (UPCR) 和估算腎小球濾過率 (eGFR) 等終點指標在9個月時的治療效果與NefIgArd III期研究一致。安全性方面，經過9個月的耐賦康^®治療或在完成NefIgArd III期研究的患者中再次使用耐賦康^®治療後的安全數據與先前報道的安全數據一致。

–          2024年5月，中國香港衛生署已批准耐賦康^®用於治療有疾病進展風險的原發性IgA腎病成人患者。中國香港是公司授權區域內繼中國澳門、中國大陸和新加坡之後的第四個獲得耐賦康^®新藥上市批准的地區。

–          2024年5月，耐賦康^®在中國首張處方成功落地，標志著這款全球首個IgA腎病對因治療藥物開始正式惠及中國大陸的患者，開啟國內IgA腎病對因治療的新篇章。中國是全球原發性腎小球疾病發病率最高的國家之一。此次耐賦康^®的首張處方通過互聯網醫院形式開出，打破時間和地域的限制，為患者及時提供藥物，提高患者就醫的可及性。

–          2024年6月， Calliditas在第61屆歐洲腎髒協會大會（ERA 2024）上，公布了耐賦康^®最新的積極研究結果，數據表明耐賦康^®治療9個月帶來的估算腎小球濾過率（eGFR）獲益顯著優於sparsentan（雙效內皮素-血管緊張素受體拮抗劑）持續治療2年。該研究根據NefIgArd研究的患者特征從PROTECT研究選擇匹配人群，使用重復測量混合模型(MMRM)方法分析eGFR的絕對變化，包括基線、3、6、9、12、18和24個月數據、基線eGFR、基線eGFR — 時間交互作用、治療和治療 — 時間交互作用。采用MAIC方法評估耐賦康^®和sparsentan對9、12和24個月時絕對eGFR變化的影響。研究結果顯示，在9、12和24個月時，耐賦康^®對eGFR的有利影響均優於sparsentan，且具有統計學和臨床顯著意義。

–          2024年7月，中國國家藥品監督管理局已正式受理遞交的耐賦康^®最終臨床試驗階段完整數據的補充申請, 這意味著耐賦康^®有望成為國內首個且唯一獲得中國國家藥品監督管理局完全批准的IgA腎病對因治療藥物。

–          2024年9月，公司宣布耐賦康^®作為IgA腎病的唯一對因治療藥物，被納入《2024版KDIGO IgA腎病和IgA血管炎臨床管理實踐指南（公開審查草案）》，推薦有疾病進展風險的IgA腎病患者進行9個月的耐賦康^®治療（2B）。此次新版指南（草案）在提及目前可用治療方案的主要優勢時指出，耐賦康^®是迄今為止唯一被證明可以降低 IgA和IgA免疫復合物水平的治療方法。

–          2024年10月，中國台灣地區藥政部門（TFDA）已批准耐賦康^®用於治療罹患原發性免疫球蛋白A腎病變(IgAN)且病情有進展風險的成人病人，用以延緩腎功能下降，且無基線蛋白尿水平限制。中國台灣是公司授權區域內繼中國澳門、中國大陸、新加坡和中國香港之後的第五個獲得耐賦康^®新藥上市批准的地區。

–          2024年10月，《腎髒360》（Kidney 360）雜志以”Efficacy and Safety of Nefecon in Patients With Immunoglobulin A Nephropathy From Mainland China: 2-Year NefIgArd Trial Results”《耐賦康^®在中國大陸IgA腎病患者中的療效和安全性：2年NefIgArd試驗結果》為題，刊登了耐賦康^®在NefIgArd III期研究中完整2年數據的中國亞組數據。文章表示，在2年的治療和觀察期間，中國亞組數據顯示，耐賦康^®在腎髒保護作用，蛋白尿下降和鏡下血尿改善等方面取得了比全球研究中數值上更好的療效。

–          2024年10月，耐賦康^® NefIgArd研究的最新分析結果在2024美國腎髒病協會腎髒周（ASN Kidney Week 2024）上公布。結果顯示，耐賦康^®能夠在不改變全身IgA反應和總IgA及血清總免疫球蛋白（Ig）水平的情況下，特異性地調節致病性IgA（Gd-IgA1）的產生，進一步驗證了耐賦康^®是一種耐受性良好、針對性治療IgA腎病的對因治療藥物。大會上還發布了一項最新真實世界研究數據，結果表明，輕度腎功能受損的IgA腎病患者使用耐賦康^®治療超過9個月可以減少腎功能衰退，保護腎髒，並且耐受性良好。

–          2024年11月,韓國食品藥品安全部（MFDS）已完全批准耐賦康^®的新藥上市許可申請，用於治療罹患原發性免疫球蛋白A腎病變（IgAN）的成人患者（尿蛋白≥1.0g/日或尿蛋白與肌酐比(UPCR)≥0.8g/g）。

–       2024年11月，公司宣布耐賦康^®已成功納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2024年）》（「國家醫保藥品目錄」）。新版國家醫保藥品目錄將於2025年1月1日起正式生效。隨著耐賦康^®此次入保，將有更多中國IgA腎病患者有機會使用這款創新藥物，並從中獲益。IgA腎病在中國有約500萬患者，每年新增確診患者超過10萬人，存在巨大未被滿足的需求。

–          2024年12月，公司宣布耐賦康^®於12月16日在香港港怡醫院開出中國香港地區首張處方，開啟了香港IgA腎病對因治療的新時代。這也是今年以來繼中國內地、新加坡之後，耐賦康^®第三個商業化上市的地區。

2025

–          隨著《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2024年）》（「國家醫保藥品目錄」）於2025年1月1日正式實施，耐賦康^®開始執行醫保新價格，各地IgA腎病患者將陸續享受醫保報銷。

–          2025年3月，新加坡衛生科學局已正式批准耐賦康^®的補充申請，將其適應症擴展為用於治療罹患原發性免疫球蛋白A腎病變(IgAN)的成人患者（尿蛋白≥1.0g╱日或尿蛋白與肌酐比(UPCR) ≥0.8g/g）。這意味著耐賦康^®成為新加坡完全批准的IgA腎病對因治療藥物。

–          公司預計將於2025年在韓國和中國台灣地區商業化上市耐賦康^®。

–          公司預計將在2025年獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）對耐賦康^®的完全批准。

–          公司預計耐賦康^®將被納入2025年發布的改善全球預後(KDIGO) 2025 指南，並被納入中國首個 IgA 腎病指南。

EVER001膠囊（又名：XNW1011）是新一代共價可逆的布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑，正在全球范圍內開發用於治療腎病。BTK是B 細胞受體信號通路的重要組成部分，可調節B淋巴細胞的存活、激活、增殖和分化。應用小分子抑制劑靶向BTK是治療B細胞淋巴瘤和B細胞調節的自身免疫性疾病的有效選擇。中國抗體制藥在國內完成的健康受試者I期研究結果表明，EVER001具有高選擇性、優異的藥代動力學特征、強大靶點結合力和良好的安全性特征，研究結果支持其進一步臨床開發。公司擁有在全球開發、生產和商業化EVER001用於治療腎病的權利。

2024

–          2024年12月，公司宣布新一代共價可逆布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑 EVER001膠囊（又名：XNW1011）在治療原發性膜性腎病的1b/2a期臨床試驗階段性數據取得積極結果。截止到2024年9月13日的數據結果顯示，在已完成36周治療的低劑量組患者中，81.8%（9/11）的患者實現臨床緩解，高劑量組中已完成24周治療的患者已有85.7%（6/7）實現臨床緩解。同時，除低劑量組的1例患者外，其他所有完成36周治療的低劑量組患者，以及所有經24周治療的高劑量組患者分別在36周和24周都實現了免疫學完全緩解。EVER001總體安全性和耐受性良好。未見在其他共價非可逆BTK抑制劑上觀察到的有臨床意義的不良事件，如出血、心律失常、嚴重感染、白細胞減少、血小板減少、嚴重肝功能損傷等。

2025

–          公司預計在2025年公布1b/2a期臨床試驗的一年隨訪數據。

感染性疾病管線

依嘉^®（依拉環素）

2024

–          2024年1月，國家衛生健康委臨床抗微生物藥物敏感性折點研究和標准制定專家委員會評審通過依拉環素的中國臨床折點，將使中國的臨床醫生能夠更加合理精准地使用這一新型抗菌藥物。

–          2024年11月,依拉環素（依嘉^®）在2024美國感染性疾病周（IDWeek）上公布了多項最新研究結果。 一項研究旨在評估依拉環素對碳青霉烯類耐藥鮑曼不動桿菌（CRAB）的體外抗菌活性，結果顯示了依拉環素體外對CRAB的高度敏感性，也支持在臨床微生物實驗室中使用MTS和紙片擴散法檢測依拉環素的藥物敏感性結果一致性和穩定性。另一項研究旨在評估依拉環素對全球范圍內臨床主要革蘭陽性菌和革蘭陰性菌的體外活性，共檢測了依拉環素（依嘉^®）對2018至2022五年期間在亞洲、歐洲、北美洲等多個區域收集的23127株臨床病原菌（包括耐藥菌株）的敏感性。結果顯示，自2018年獲批以來，無論地理區域或感染部位如何，依拉環素對所檢測的臨床相關病原菌都持續保持較高的敏感性，依拉環素上市5年來穩定的體外抗菌活性支持其治療由革蘭陰性和革蘭陽性菌引起的復雜性腹腔感染。

–          2024年11月，國家衛生健康委抗菌藥物臨床應用與耐藥評價專家委員會發起並主辦的「依拉環素臨床應用綜合評價項目」總結會在北京舉行，並發布了項目終期報告。依拉環素臨床應用綜合評價項目自2023年9月23日啟動，於2024年11月完成項目數據收集。項目共采集病例3369例，來自全國231家醫院的839位醫生。終期報告顯示，經依拉環素治療3天時的整體有效率為91.1%，治療結束時的總治療有效率為90.1%。

頭孢吡肟-他尼硼巴坦是頭孢吡肟（一種第四代頭孢菌素）和新型β-內酰胺酶抑制劑 （BLI） 他尼硼巴坦的組合，可廣泛地覆蓋絲氨酸酶和金屬 β-內酰胺酶。他尼硼巴坦與頭孢吡肟聯合使用，正在開發成為一種新的治療由難治性耐藥革蘭陰性菌，尤其是碳青霉烯耐藥腸桿菌目細菌（CRE）和碳青霉烯耐藥或多重耐藥銅綠假單胞菌（CRPA/MDR-PA）引起的嚴重感染的治療選擇。

2024

–          2024年2月,授權合作伙伴Venatorx Pharmaceuticals宣布《新英格蘭醫學雜志》（NEJM）發表了頭孢吡肟-他尼硼巴坦治療成人復雜性尿路感染（包括急性腎盂腎炎）患者的3期臨床研究CERTAIN-1的積極結果。結果顯示頭孢吡肟-他尼硼巴坦在治療復雜性尿路感染（包括急性腎盂腎炎）上優於美羅培南，且安全性與美羅培南相似。

2025

–          我們預計今年將在中國大陸遞交針對復雜性尿路感染（cUTI）的頭孢吡肟-他尼硼巴坦的新藥上市申請。

自身免疫性疾病管線

伊曲莫德（VELSIPITY^®，etrasimod）

2024

–          2024年2月，授權合作伙伴輝瑞公司宣布歐盟委員會（EC）已授予伊曲莫德（VELSIPITY^®）在歐盟的新藥上市許可，用於治療既往對常規療法或生物制劑反應不足、失去反應或不耐受的16歲及以上中重度活動性潰瘍性結腸炎（UC）患者。伊曲莫德是歐盟第一個也是唯一一個獲批用於16歲及以上患者的新一代口服治療潰瘍性結腸炎藥物。

–          2024年3月，中國澳門特別行政區藥物監督管理局已正式受理伊曲莫德用於治療中重度活動性潰瘍性結腸炎成人患者的新藥上市許可申請，並於4月正式獲批，澳門成為伊曲莫德在公司亞洲授權區內第一個獲得批准的地區。

–          2024年7月，公司宣布伊曲莫德在治療中重度活動性潰瘍性結腸炎（UC）的亞洲多中心Ⅲ期臨床研究的維持期治療取得積極頂線結果維持期數據證實，在經過40周的維持期治療後，伊曲莫德組與安慰劑組相比，主要終點和所有關鍵次要終點均具有顯著的臨床意義和統計學意義（p<0.0001）的改善，其他包括黏膜愈合、內鏡恢復正常等的次要終點也均達到具有顯著臨床意義和統計學意義（p<0.0001）的改善。維持期治療顯示了伊曲莫德良好的安全性，安全性數據與已知特征一致，沒有觀察到新的安全性信號。

–          2024年10月，得益於「港澳藥械通」政策，伊曲莫德正式獲得「粵港澳大灣區內地臨床急需進口港澳藥品批件」批准，並於12月在廣東佛山復星禪誠醫院開出粵港澳大灣區內地首張處方。伊曲莫德成為雲頂新耀第三款商業化新藥。

–          2024年11月，伊曲莫德治療中重度活動性潰瘍性結腸炎（UC）的亞洲多中心Ⅲ期臨床研究ES101002的完整誘導期數據在第32屆歐洲消化疾病周（UEGW 2024）以口頭報告形式公布。ES101002研究是迄今為止在亞洲中重度活動性潰瘍性結腸炎患者中完成的最大規模的III期臨床研究。誘導期研究結果顯示，伊曲莫德治療組的所有主要和關鍵次要療效目標均達到具有統計學意義和臨床顯著性的改善：與安慰劑組相比的臨床緩解率、內鏡改善率和臨床應答率的治療差異分別達到 20.4%、28.6%和32.0% （ P值均<0.0001）。接受伊曲莫德治療的患者在黏膜愈合（P<0.0001）和內鏡恢復正常（P=0.0003）方面均達到了具有臨床意義和統計學顯著性的改善。

–          2024年12月,中國香港衛生署已正式受理伊曲莫德用於治療中重度活動性潰瘍性結腸炎成人患者的新藥上市許可申請。

–          2024年12月, 伊曲莫德在中國澳門鏡湖醫院開出首張處方。並被納入由廣東省藥品監督管理局、廣東省衛生健康委員會發布的廣東省粵港澳大灣區內地九市臨床急需港澳藥品醫療器械目錄（2024年）。

–          2024年12月,中國國家藥品監督管理局已正式受理伊曲莫德用於治療中重度活動性潰瘍性結腸炎（UC）患者的新藥上市許可申請（NDA）。公司預計會在2026年獲得新藥上市批准。

2025

–          2025年2月，伊曲莫德的亞洲多中心Ⅲ期臨床研究的完整維持期數據，在第20屆歐洲克羅恩病和結腸炎組織大會（ECCO 2025）上以口頭報告形式公布。維持期數據顯示，伊曲莫德組第40周時達到臨床緩解的患者比例顯著高於安慰劑組，差異具有顯著的臨床意義；所有關鍵次要終點，即維持期第40周內鏡改善和臨床應答，結果也具有顯著的臨床意義和統計學意義的改善。其他包括黏膜愈合、內鏡恢復正常等的次要終點也均達到具有顯著臨床意義和統計學意義（p<0.0001）的改善，值得注意的是，51.9%伊曲莫德治療組患者達到黏膜愈合（定義為中心化閱片內鏡子評分≤1[排除易脆]且Geboes指數評分<2.0），而安慰劑組僅有8.8%的患者達到該終點（雙側p值<0.0001）。同時，維持期治療顯示了伊曲莫德良好的安全性，安全性數據與已知特征一致，沒有觀察到新的安全性信號。

–          2025年3月，公司宣布啟動伊曲莫德位於嘉善工廠的生產建設項目，為伊曲莫德的本地化生產提供支持。該項目總投資為7,000萬元，預計正式投產後伊曲莫德的年產能可達5,000萬片，計劃供應地區覆蓋包括中國大陸、中國香港、中國澳門、中國台灣、韓國以及新加坡在內的雲頂新耀授權區域。

–          公司預計將於2025年在中國香港獲得伊曲莫德用於治療中重度活動性潰瘍性結腸炎（UC）患者的新藥上市批准。

–          公司預計將於2025年在中國台灣和韓國遞交新藥上市許可申請。

–          公司2025年將依托於「港澳藥械通」政策，進一步擴大伊曲莫德在大灣區的可及性。

Zetomipzomib（澤托佐米，KZR-616）是一款新型、同類首創、選擇性免疫蛋白酶體抑制劑，在多種自身免疫性疾病中具有廣泛的治療潛力。公司於2023年9月從Kezar Life Sciences授權引進。公司和Kezar有機會在包括自免性肝炎的自身免疫性疾病領域進行合作。

–          2024年2月，中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）已批准在中國啟動zetomipzomib（澤托佐米）治療活動性狼瘡性腎炎（LN）的2b期PALIZADE試驗的新藥臨床試驗（IND）申請。

–          2024年7月，正在中國推進的zetomipzomib（澤托佐米）治療活動性狼瘡性腎炎（LN）的全球2b期PALIZADE試驗已完成中國首例患者給藥。

–          2024年9月，PALIZADE試驗在獨立數據監測委員會的建議下暫停。10月，Kezar做出了戰略性決定，終止PALIZADE試驗，並將臨床開發重點轉向澤托佐米在自身免疫性肝炎(AIH)中的應用。

–          澤托佐米目前正在進行PORTOLA臨床試驗，這是一項安慰劑對照、隨機、雙盲的2a期臨床試驗，旨在評估該候選藥物在AIH患者中的療效和安全性。AIH是一種罕見的慢性疾病，患者的免疫系統攻擊肝髒，導致炎症和組織損傷，嚴重影響患者的身體健康和生活質量。該研究已完成24名患者的入組，Kezar預計將在2025年上半年公布該臨床試驗的頂線結果。

mRNA平台

雲頂新耀正通過具有自主知識產權的mRNA技術平台，多路徑開發腫瘤及其他治療性的mRNA藥物，且擁有這些產品的全部知識產權及全部全球權益。公司目前正在研發多個mRNA腫瘤治療性疫苗藥物，包括個性化腫瘤治療性疫苗（PCV）、腫瘤相關抗原（TAA）腫瘤治療性疫苗、免疫調節腫瘤治療性疫苗、自體生成CAR-T產品等，以及新一代脂質納米顆粒（”LNP”）遞送系統，以增強細胞介導的免疫反應。公司位於中國浙江省嘉善的mRNA生產設施按照全球藥品生產質量管理規范（”GMP”）標准設計，具備臨床和商業化規模生產能力。公司對其mRNA治療性項目擁有完整的全球權益。

2024年，公司積極推進了其mRNA產品管線，EVM16是一款雲頂新耀自主研發的新型mRNA個性化腫瘤治療性疫苗，根據每位患者特有的腫瘤細胞突變，使用自主研發的人工智能算法，預測出具有較高免疫原性潛力的新抗原。mRNA技術平台是我們研發工作的重要組成部分。

2024

–          2024年2月，公司宣布終止與Providence Therapeutics公司的合作及授權許可協議。協議終止後，公司繼續利用該mRNA平台開發預防及治療性的mRNA自研產品，並擁有這些產品的全部知識產權及全部全球權益。

–          2024年8月，公司宣布正式啟動一款個性化腫瘤疫苗EVM16的研究者發起的臨床試驗項目（IIT）EVM16CX01。該研究由北京大學腫瘤醫院和復旦大學附屬腫瘤醫院發起，用於評估EVM16注射液單藥及聯合PD-1 抗體治療在晚期或復發實體瘤受試者的安全性、耐受性、免疫原性和初步療效的劑量遞增及擴展研究。這是EVM16開展的首次人體試驗。

2025

–          2025年3月，公司宣布自主研發的首款新型mRNA個性化腫瘤治療性疫苗EVM16已在北京大學腫瘤醫院順利完成首例患者給藥，標志著此項臨床試驗項目的裡程碑進展。

–          2025年3月，公司宣布其通用型的現貨腫瘤治療性疫苗EVM14注射液的新藥臨床試驗申請（”IND”）獲美國食品藥品監督監督管理局（”FDA”）的批准。EVM14注射液是基於雲頂新耀自主知識產權的mRNA技術平台研發。作為公司首個獲得FDA IND批准的自主研發新藥，EVM14標志著公司在mRNA腫瘤領域的創新實力獲得國際權威機構的認可，是公司自主研發歷程中的重要裡程碑。

–          公司預計將於2025年在中國遞交EVM14-腫瘤相關抗原（TAA）疫苗的新藥臨床試驗申請。

產品管線

本公司已在腎髒、抗感染和自身免疫性疾病領域建立了強大的產品管線，包括疾病首創或同類最佳資產。這些項目涵蓋短期、中期及長期機會，預計將為公司帶來顯著的收入增長，並為股東創造價值。

管線展望

公司擁有全球權益並有潛力成為同類領先（best-in-class）的項目預計將在2025年取得突破性進展，包括關鍵數據讀出。2024年，EVER001（一種新型BTK抑制劑，開發的第一個適應症為原發性膜性腎病）的1b/2a期臨床試驗中獲得積極的階段性數據結果。我們將在2025年持續推進該臨床試驗，並預計在下半年公布一年的隨訪數據。

在自主研發管線方面，我們的個性化腫瘤疫苗項目已取得重要進展：EVM16於2025年3月在北京大學腫瘤醫院順利完成首例患者給藥，表明雲頂新耀具有自主知識產權的腫瘤新抗原人工智能（AI）算法系統和經過臨床驗證的mRNA技術平台已成功進入人體試驗階段。我們預計將在今年獲得該腫瘤疫苗的安全性和免疫原性初步數據。公司的現貨型腫瘤相關抗原疫苗的新藥臨床試驗申請已獲美國FDA的批准，同時計劃於今年上半年向中國藥監局遞交IND申請，這是公司首次獲得美國FDA的IND批准，同時也是公司自主研發管線的首次中美兩地同步申報，彰顯了我們在創新藥物開發領域的重大突破。

關於我們的臨床後期項目，公司計劃於2025年在中國大陸遞交頭孢吡肟-他尼硼巴坦用於治療復雜性尿路感染的新藥上市許可申請。我們還計劃將在韓國和中國台灣遞交伊曲莫德的新藥上市許可申請，該產品預計下半年在香港獲得新藥上市批准。

商業化進展

2024年，隨著耐賦康^®、依嘉^®和伊曲莫德三款核心產品的成功上市及市場拓展，我們的商業化能力實現了顯著提升，業務規模持續擴大。

在腎病治療領域，我們迎來了重大裡程碑——疾病首創的創新藥物耐賦康^®於2024年5月正式在中國大陸上市。為滿足國內約500萬IgA腎病患者的迫切治療需求，我們制定了創新的市場策略：在打開傳統醫院渠道、開展專業學術推廣的同時，率先布局互聯網醫療平台，開創性地構建了線上線下協同的處方模式。截至2024年底，憑借150人規模的專業腎病銷售團隊，我們已成功覆蓋全國600-700余家核心醫院，觸達60%以上的目標患者群體。尤為重要的是，在全體員工的不懈努力下，耐賦康^®成功納入《國家基本醫療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄（2024年）》（「國家醫保藥品目錄」），該目錄於2025年1月1日起正式實施。我們預計，醫保報銷政策的落地將大幅提升耐賦康^®的可負擔性和可及性，有力推動產品在目標患者群體中的快速滲透，進一步夯實耐賦康^®作為IgA腎病的一線基礎用藥地位。

耐賦康^®在2024年的另一項重要突破是其作為IgA腎病的唯一對因治療藥物被納入《2024 KDIGO IgA腎病和IgA血管炎臨床管理實踐指南（公開審查版）》。指南草案指出耐賦康^®是迄今為止唯一被證明可以降低致病性-IgA和IgA免疫復合物水平的治療方法，建議對有疾病進展風險的IgA腎病患者進行9個月的耐賦康^®治療（2B），並提出多數患者可能需要重復9個月治療周期或降低劑量的維持方案，以在降低蛋白尿及保護腎功能方面產生持續的臨床效果。合作伙伴Calliditas的全球開放標簽擴展研究亦證實了重復治療的安全性和療效，該研究顯示，接受耐賦康^®第二個治療療程的IgA腎病患者在腎功能保護和蛋白尿獲益上與首次治療患者的療效相當，且耐受性良好。

在我們的抗感染產品組合中，公司通過進一步滲透我們覆蓋的核心醫院，繼續推動依嘉^®的銷售增長。同時，我們開始與合同銷售組織（CSO）合作，以惠及核心目標醫院以外的患者，盡管我們預計依嘉^®大部分的銷售額仍來自我們內部的銷售團。國家衛生健康委臨床抗微生物藥物敏感性折點研究和標准制定專家委員會(ChinaCAST)於2023年和2024年組織兩次專家評審會正式通過了依拉環素中國臨床折點，這也是首個中國折點。依拉環素中國臨床折點更符合我國耐藥菌治療需求，推動了依拉環素臨床合理應用，將成為多重耐藥菌感染的不可或缺的治療藥物，到去年年底全國已有100多家醫院采用新的ChinaCAST折點。此外，依拉環素被納入《上海市抗菌藥物臨床應用分級管理目錄》，其也被北京、廣東等多地列入抗菌藥物目錄，凸顯中國醫學專家對該藥物臨床療效和安全性的認可。此外，依拉環素還被納入《外科感染學會腹腔感染管理指南：2024年更新版》、《中國腎髒移植多重耐藥細菌感染臨床診療指南》、《美國感染病學會耐藥陰性菌治療指引（2024）》以及《老年肺炎臨床診斷與治療專家共識（2024年版）》。這些指南的納入有望提高醫生對依嘉^®的認知，同時鼓勵更廣泛的產品使用。隨著臨床經驗的積累和臨床研究的開展，2024年中國醫生在以下醫學刊物中發表了有關依拉環素的文章。這些發表文章顯著提升了對該藥物的認知，並為更廣泛的臨床應用提供了參考。

此外，我們很高興推出了首個自身免疫性疾病治療藥物伊曲莫德，該藥物於去年4月在澳門獲批，5月在新加坡獲批，並成功在這些地區商業化上市。得益於「港澳藥械通」政策，伊曲莫德獲得了在廣東省九個城市的先行使用資格，並於12月在佛山復星禪誠醫院開出了首張處方。截至目前，伊曲莫德已在廣東省的五家指定醫療機構（中山大學附屬第一醫院、佛山復星禪誠醫院、南方醫科大學深圳醫院、廣州和睦家醫院和深圳前海蛇口自貿區醫院）可及，以滿足對先進創新藥物有迫切需求的中國大陸潰瘍性結腸炎患者的治療需求。

2025年，我們將依托去年打下的堅實商業化基礎，全面推進各個疾病領域的業務發展。隨著耐賦康^®成功納入國家醫保藥品目錄，患者可負擔性和可及性顯著提升，有望為公司帶來強勁的銷售增長動力。我們計劃第一季度實現70%核心市場的醫保覆蓋，我們計劃今年第一季度快速推進目標醫院完成醫保落地，包括通過醫院准入或雙通道藥房；同時，通過200名左右銷售代表組成的專業腎科團隊，將目標醫院擴展至約800家，覆蓋超過70%的耐賦康^®潛力市場。今年上半年，我們還預計耐賦康^®將被正式納入2025年修訂版《改善全球腎髒病預後組織（KDIGO）IgA腎病和IgA血管炎臨床管理實踐指南》，並被納入中國首部IgA腎病診療指南，獲得一線對因治療藥物的權威推薦，這將為臨床醫生提供重要的用藥依據。在深耕中國大陸市場、充分把握耐賦康^®醫保定價帶來的先發優勢的同時，我們還將積極拓展其它亞洲市場，包括中國台灣和韓國等地區，讓更多IgA腎病患者能夠盡快獲益於這一突破性疾病首創藥物。

在抗感染產品管線中，我們仍將重點拓展依嘉^®在核心醫療機構的市場潛力，通過系統性學術推廣和臨床價值傳遞，提升醫生對依嘉^®治療優勢的認知度，從而實現高潛力醫院處方量的穩步增長。同時，我們將著力加速推動該藥物在重症醫學科（ICU）、呼吸科和血液科等科室中治療時機前移，利用其抗菌活性強、抗菌譜廣、組織濃度高和安全性佳等優勢強化依嘉^®在多重耐藥菌感染經驗性治療中的基石地位。在渠道拓展方面，除內部銷售團隊外，我們還將通過深化CSO模式落地，進一步擴大依嘉^®的市場覆蓋和臨床應用，拯救更多的重症患者。

伊曲莫德是我們最新推出的自身免疫性疾病產品，公司將在2025年全力配合中國藥監局的新藥上市許可申請審評工作，該申請預計將於2026年獲得批准。在此期間，我們也將積極推動該藥物通過港澳藥械通政策在廣東省更多的指定醫療機構中可及，以造福更多的中國大陸患者。同時，我們計劃在大灣區開展伊曲莫德的真實世界研究，為醫生提供更多循證醫學依據和臨床治療指導。

新藥發現

2024年是公司mRNA技術平台取得顯著進展的一年，我們在中國兩家頂級腫瘤醫院啟動了個性化腫瘤疫苗EVM16的研究者發起項目的首次人體試驗。EVM16是一款雲頂新耀自研、AI算法驅動識別腫瘤新抗原的新型mRNA個性化腫瘤治療性疫苗，可根據每位患者特有的腫瘤細胞突變，使用自主研發且具備自我迭代能力的EVER-NEO-1「妙算」腫瘤新抗原人工智能AI算法系統，識別出具有較高免疫原性的腫瘤新抗原，並設計出編碼數十種腫瘤新抗原的mRNA治療性疫苗。EVM16通過LNP遞送系統在體內進行高效的抗原呈遞，激活患者自身的新抗原特異性T細胞免疫，進而達到殺傷腫瘤細胞和治療癌症的目的。

在此前的臨床前研究中，EVM16在多種小鼠模型中都激發出了強烈的新抗原特異性T細胞免疫反應，在小鼠黑色素瘤B16F10模型中實現了顯著的抑制腫瘤生長的藥效。雲頂新耀自研的EVER-NEO-1「妙算」腫瘤新抗原人工智能AI算法系統不僅能識別出絕大多數已被報道的腫瘤新抗原，還識別出了多個之前未報道的腫瘤新抗原，並且在多個獨立驗證研究中展現出與行業領先算法相當或更優的新抗原免疫原性預測能力。臨床前數據還證明了EVM16與PD-1抗體聯用後具有對T細胞激活具有協同效果，支持個性化腫瘤疫苗與免疫檢查點抑制劑在臨床中的聯用。在臨床前安全性評估試驗中，EVM16也展現了良好的安全性。這些結果綜合說明，EVM16注射液免疫原性強、安全性良好，和免疫檢查點抑制劑聯用有望給腫瘤患者帶來更多臨床獲益。

我們期待2025年將是充滿機遇的一年，個性化腫瘤疫苗EVM16有望在年內獲得初步人體數據結果。此外，我們已向美國FDA遞交了通用型的現貨腫瘤相關抗原疫苗EVM14的新藥臨床試驗申請並獲得了批准，作為公司首個獲得FDA IND批准的自主研發新藥，EVM14標志著公司在mRNA腫瘤領域的創新實力獲得國際權威機構的認可，是公司自主研發歷程中的重要裡程碑。該候選產品有潛力用於治療多種實體瘤適應症，如非小細胞肺癌（NSCLC）和頭頸癌等。在臨床前試驗中，EVM14在小鼠中誘導了劑量依賴性的抗原特異性免疫應答，並在多個小鼠同源腫瘤模型中顯著地抑制了腫瘤生長。同時，我們的自體生成CAR-T項目正積極向臨床前候選分子選擇階段推進，有望為未來的全球合作創造機會。

業務拓展

基於我們擁有全球權益產品EVER001所展現的卓越臨床數據，公司正積極推進對外授權合作，計劃尋求全球合作伙伴，希望能夠通過整合全球研發資源和專業優勢，最大化該項目和其它早期資產的經濟價值。在授權引進戰略上，我們持續聚焦於腎病、自身免疫性疾病及抗感染等具有高臨床價值且競爭格局良好的治療領域，重點引進具有「同類首創」或「同類最佳」潛力的創新資產。在中國市場，基於我們已建立的高效精干的商業化模式，我們將著眼於引進商業化階段產品，以利用我們經驗豐富且高效的銷售團隊，實現協同效應最大化，提升運營效率。同時，我們也將戰略性評估具有全球權益的早期資產，可通過高效的臨床開發實現概念驗證，為股東創造顯著價值回報。

財務亮點

國際財務報告准則數字

• 截至2024年12月31日止年度的收益大幅增加人民幣580.7百萬元或461%至人民幣706.7百萬元，而截至2023年12月31日止年度為人民幣125.9百萬元。收益增加主要由於依嘉^®銷售額強勁增長及耐賦康^®於中國大陸成功上市所致。此外，在中國大陸以外的市場，依嘉^®在中國香港及新加坡的銷售額繼續上升，耐賦康^®於中國香港及新加坡成功上市，而VELSIPITY^®首次於中國澳門上市，並通過「港澳藥械通」政策於廣東省上市。
• 毛利率由截至2023年12月31日止年度的72.7%增加至截至2024年12月31日止年度的74.6%。剔除無形資產攤銷後，毛利率由2023年的79.9%增加至2024年的82.9%。有關改善主要由於耐賦康^®的商業上市及優化產品成本。
• 截至2024年12月31日止年度的研發開支為人民幣528.0百萬元，較截至2023年12月31日止年度的人民幣540.1百萬元略有減少。本公司繼續致力於對不同產品線的策略性研發投資，以支持長期的可持續增長。
• 一般及行政開支由截至2023年12月31日止年度的人民幣165.2百萬元增加人民幣84.9百萬元至截至2024年12月31日止年度的人民幣250.1百萬元。該增加主要由於薪酬開支及專業服務開支增加，以支持本公司的業務擴展及持續管線增長。
• 分銷及銷售開支由截至2023年12月31日止年度的人民幣231.4百萬元增加人民幣276.7百萬元至截至2024年12月31日止年度的人民幣508.1百萬元，主要由於擴大商業團隊及額外商業活動，此有助於新產品的成功上市並促進現有產品銷售的增長。隨著我們繼續搭建更有效率及更聚焦的商業化模式，銷售費用率下降111.9%，我們的商業運營效率有所提升。
• 經營開支總額（包括一般及行政開支、研發開支以及分銷及銷售開支）占銷售額的比率下降561.8%，表明運營效率有所提升。
• 年內虧損淨額由截至2023年12月31日止年度的人民幣844.5百萬元增加人民幣196.9百萬元至截至2024年12月31日止年度的人民幣1,041.4百萬元。該增加主要由於2024年上半年與mRNA COVID-19疫苗有關的無形資產的一次性、非經常性減值虧損。

剔除無形資產減值虧損後，虧損淨額由截至2023年12月31日止年度的人民幣792.5百萬元收窄人民幣107.5百萬元至截至2024年12月31日止年度的人民幣685.0百萬元。此主要由於產品銷售強勁及運營效率提升所致。

• 截至2024年12月31日，現金及現金等價物以及銀行存款為人民幣1,603.3百萬元。

非國際財務報告准則數字

• 年內經調整虧損由截至2023年12月31日止年度的人民幣713.6百萬元收窄人民176.1百萬元至截至2024年12月31日止年度的人民幣537.6百萬元，主要是剔除無形資產減值的一次性及非經常性虧損、以股份為基礎的薪酬的非現金開支及無形資產攤銷。

有關雲頂新耀

雲頂新耀是一家專注於創新藥和疫苗研發、臨床開發、制造及商業化的生物制藥公司，致力於滿足亞洲市場尚未滿足的醫療需求。雲頂新耀的管理團隊在中國及全球領先制藥企業從事過高質量研發、臨床開發、藥政事務、化學制造與控制（CMC）、業務發展和商業化運營，擁有深厚的專長和豐富的經驗。雲頂新耀已打造多款疾病首創或者同類最佳的藥物組合。公司的治療領域包括腎科疾病、感染性和傳染性疾病、自身免疫性疾病。有關更多信息，請訪問公司網站：www.everestmedicines.com。

前瞻性聲明：

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