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- Selinexor 聯合 Ruxolitinib 治療達到首個共同主要終點，於第 24 週時，聯合治療組的脾臟體積縮小率 (SVR35) 達 49.8%，對照組則為 28%，顯示具統計學顯著改善。
- 第 3 期 SENTRY 試驗的事後分析 (post-hoc analysis) 顯示，SVR35 可能預測總存活期 (OS)；而第 1 期 SENTRY 試驗的新數據亦顯示出類似結果。
- 有關數據獲 EHA 科學項目委員會選為最新突破性研究口頭報告 (late-breaking oral presentation)。
- 有關數據源自與 Karyopharm Therapeutics, Inc. 合作進行的關鍵性研究。
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意大利佛羅倫斯及紐約2026年6月16日 /美通社/ — 國際領先製藥及診斷企業美納里尼集團（「Menarini」）以及其專注於為癌症患者帶來具變革性腫瘤治療方案的全資附屬公司 Stemline Therapeutics, Inc.（「Stemline」）今日宣佈，與關鍵性第 3 期 SENTRY 試驗相關的新數據將於 2026 年歐洲血液學協會 (EHA) 年會上以最新突破性研究口頭報告[i]形式發表。
SENTRY (NCT04562389) 是一項關鍵性第 3 期試驗，採用隨機分配、雙盲、安慰劑對照設計，比較 60 毫克 Selinexor 聯合 Ruxolitinib 治療一線骨髓纖維化 (MF) 患者 (n=353)，與 Ruxolitinib單藥治療的療效。 SENTRY 試驗由 Karyopharm Therapeutics, Inc. 與美納里尼集團合作進行，旨在評估兩項共同主要終點：脾臟體積縮小 35% 或以上 (SVR35)，以及總症狀評分絕對值 (Abs-TSS)。.
該試驗達到首個共同主要終點，結果顯示，接受 Selinexor 聯合 Ruxolitinib治療的患者，其脾臟體積縮小率 (SVR35) 較單獨接受Ruxolitinib 治療的患者有明顯且具統計學意義的改善。 有關結果顯示，聯合治療組可實現快速、顯著且持續的脾臟體積縮小。
| Selinexor 聯合 Ruxolitinib (n=235) | 安慰劑 + Ruxolitinib (n=118) | |
| 第 12 週時的 SVR35 | 49.4% (n=116) | 20.3% (n=24) |
| 第 24 週時的 SVR35 | 49.8% (n=117) | 28.0% (n=33) |
| 第 36 週時的 SVR35* | 46.9% (n=97) | 23.0% (n=23) |
| * 分析涵蓋已完成脾臟評估或於第 36 週前退出研究的患者 | ||
Guy’s and St. Thomas’ NHS Foundation Trust 骨髓增殖性腫瘤學教授兼副首席醫療總監 Claire Harrison 博士表示：「實現脾臟縮小是骨髓纖維化治療的核心目標。 值得注意的是，SENTRY 試驗所顯示的脾臟縮小效果不但起效迅速，而且幅度顯著且持久，並與接受聯合治療患者的潛在總存活期獲益相關， 我們對這些結果感到鼓舞，因為這代表有望為迫切需要更佳治療選擇的患者帶來新的治療進展。」
其他重點結果包括：
- 總症狀評分絕對值 (Abs-TSS)：聯合治療組所展現的效益與單獨接受 Ruxolitinib 治療相若。於第 24 週時，接受聯合治療的患者 Abs-TSS 改善 9.9 分，而單獨接受 Ruxolitinib 治療的患者則改善 10.9 分。 兩組之間的差異未達統計學顯著水平，因此聯合治療組未能達到第二項共同主要終點。
- 總存活期 (OS)：儘管於分析時相關數據尚未成熟，但與單獨接受 Ruxolitinib 治療相比，Selinexor 聯合治療已顯示出令人鼓舞的早期總存活期 (OS) 訊號。OS 為預先指定的次要終點之一。 研究顯示，接受 Selinexor 聯合治療的患者死亡風險降低超過 50% (HR 0.43)。
- 脾臟體積縮小：在各個預先指定的亞組分析中，均觀察到一致的 SVR35 獲益。 值得注意的是，於第 24 週時，不論 Ruxolitinib 的劑量高低，包括每日接受少於 15 毫克 Ruxolitinib 治療的患者，Selinexor 聯合治療均能實現更優越的脾臟體積縮小效果。
- 變異等位基因頻率 (VAF) 降低：這項與 SVR35 相關的預先指定探索性終點顯示，於第 24 週時，Selinexor 聯合 Ruxolitinib 治療組有 32% 的患者錄得 VAF 下降，而單獨接受 Ruxolitinib 治療的患者則為 23.9%，顯示該聯合治療具備潛在的疾病修飾作用。
- 安全性及耐受性：該聯合治療展現出可管理的安全性及耐受性特徵，與 Selinexor 及 Ruxolitinib 各自已知的安全性概況一致。 研究中未有觀察到任何新的安全性訊號。
美納里尼集團行政總裁 Elcin Barker Ergun 表示：「SENTRY 研究所顯示的強勁脾臟反應，以及令人鼓舞的早期總存活期數據，為受這種嚴重疾病困擾且預後欠佳的患者帶來了潛在新治療方案的希望。 我們致力為癌症患者帶來具變革性的治療方案，這份決心與承諾比以往任何時候都更堅定。」
關於骨髓纖維化 (MF)
骨髓纖維化 (MF) 是一種血癌，屬於一組稱為骨髓增殖性腫瘤 (Myeloproliferative Neoplasms，MPN) 的疾病。 這類疾病由骨髓內異常造血細胞過度增生所引起，並導致瘢痕組織形成。 有關瘢痕組織會妨礙身體製造健康血細胞。 骨髓纖維化屬罕見疾病，每 10 萬人當中每年僅約有一至兩人確診，而患者確診後的中位存活期為六年。 此外，骨髓纖維化患者的生活質素亦可能因疾病引起的症狀而受到影響，包括疲勞、脾臟腫大及血球數目偏低等。 1,2,3
如需通報疑似不良反應，請聯絡 Stemline Therapeutics, Inc.：[email protected]。 所有相關資料均可於 https://stemline.com/contact/ 查閱。
請參閱產品特性摘要 (SmPC) 及載於 www.ec.europa.eu 的歐洲公共評估報告 (European Public Assessment Report)。
如欲了解 Selinexor 獲批准適應症的完整資料，請參閱當地處方資訊。 美納里尼集團持有 Selinexor 的授權許可權，現時已於多個歐洲國家及全球多個地區推出該藥物。 在美國，Selinexor 由 Karyopharm Therapeutics 負責銷售，完整處方資訊可於此處查閱。
關於美納里尼集團
美納里尼集團是一家領先的國際製藥及診斷企業，營業額達 55 億美元，員工人數超過 17,000 人。 美納里尼專注於醫療需求高度未被滿足的治療領域，業務涵蓋心臟科、腫瘤科、呼吸科、腸胃科、傳染病科、糖尿病科、炎症及鎮痛治療等領域。 美納里尼集團在全球設有 18 個生產基地及 9 個研發中心，其產品於全球 140 個國家和地區銷售。 如欲了解更多資訊，請瀏覽 www.menarini.com。
關於 Stemline Therapeutics, Inc.
Stemline Therapeutics, Inc.（「Stemline」）為美納里尼集團的全資附屬公司，是一家處於商業化階段的生物製藥公司，專注於為患者帶來具變革性的腫瘤治療方案。 Stemline 於美國、歐洲及其他全球地區銷售 Elacestrant。這是一種口服內分泌治療藥物，適用於治療絕經後女性或成年男性患者，其腫瘤屬雌激素受體 (ER) 陽性、人類表皮生長因子受體 2 (HER2) 陰性，以及帶有 ESR1 突變的晚期或轉移性乳癌，且病情已在接受至少一種內分泌治療後出現進展。 Stemline 亦於美國、歐洲及其他全球地區銷售 Tagraxofusp-erzs。這是一種針對 CD123 的新型標靶治療，適用於治療母細胞性漿細胞樣樹突細胞腫瘤 (BPDCN) 患者。BPDCN 是一種侵襲性血液系統惡性腫瘤。 此外，Stemline 亦於歐洲銷售 Selinexor。Selinexor 是一種用於治療多發性骨髓瘤的 XPO1 抑制劑。 公司目前亦正分別就 Elacestrant 及 Tagraxofusp 進行多項擴展適應症研究，涵蓋乳癌及血液系統惡性腫瘤等範疇；同時，公司亦擁有龐大的臨床研發管線，多款候選藥物正處於不同開發階段，涵蓋多種實體腫瘤及血液系統惡性腫瘤。
參考資料
1. Myelofibrosis. NORD (National Organization for Rare Disorders). https://rarediseases.org/mondo-disease/myelofibrosis/
2. Myelofibrosis. The Leukemia & Lymphoma Society (LLS). https://bloodcancerunited.org/blood-cancer/myeloproliferative-neoplasms-mpns/myelofibrosis-mf
3. Myelofibrosis. Mayo Clinic. https://www.mayoclinic.org/diseases-conditions/myelofibrosis/symptoms-causes/syc-20355057
[i] 本新聞稿所討論的研究性聯合治療及未獲批准適應症，其安全性及療效尚未獲美國食品藥物管理局 (FDA)、歐洲藥品管理局 (EMA) 或任何其他監管機構確認。
