美國舊金山和中國蘇州2025年3月14日 /美通社/ — 信達生物製藥集團（香港聯交所股票代碼：01801），一家致力於研發、生產和銷售腫瘤、自身免疫、代謝及心血管、眼科等重大疾病領域創新藥物的生物製藥公司，宣佈信必敏®（替妥尤單抗N01注射液，重組抗胰島素樣生長因子1受體（IGF-1R）抗體）獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批准，用於治療甲狀腺眼病（Thyroid Eye Disease, TED）。信必敏®是中國首個、全球第二款獲批的IGF-1R抗體藥物，也是中國甲狀腺眼病治療領域70年來的首款新藥，將重塑甲狀腺眼病的治療標準。
甲狀腺眼病是與甲狀腺疾病密切相關的一種器官特異自身免疫性疾病，位居成人眼眶疾病發病率首位，在40歲-60歲年齡段尤其高發。甲狀腺眼病的年發病率預估為16/100,000人（女性）和2.9/100,000人（男性），患病率為0.1-0.3%[1-2]。令人擔憂的是，近年來該疾病呈現明顯的年輕化趨勢。甲狀腺眼病引起眼球突出、復視等臨床表現，嚴重的可導致失明，對患者視力和生活質量造成嚴重影響。
目前，我國中重度活動性甲狀腺眼病的傳統一線治療方案為糖皮質激素靜脈衝擊治療，突眼改善不理想，且存在激素相關的全身副作用等問題；二線治療包括再次激素衝擊或聯合眼眶放療或其他免疫調節劑，治療效果難如人意。近期國內外多項臨床治療指南和專家共識已將靶向IGF-1R的生物制劑列入甲狀腺眼病推薦治療方案中的二線推薦[3-5]，尤其對於合併顯著突眼或復視的甲狀腺眼病，靶向IGF-1R的生物制劑可作為首選[5]。
然而，直到信必敏®獲批之前，全球僅有一款IGF-1R抗體藥物獲批且未在國內上市。海外IGF-1R價格高昂，患者一個療程治療費用約300萬人民幣。信必敏®作為中國首個獲批的IGF-1R抗體，療效優異，安全性良好，為甲狀腺眼病患者帶來了全新可及的治療選擇，具有重要的臨床及社會價值。同時，相較海外IGF-1R抗體藥物採用的凍干粉針劑，信必敏®採用經劑型改良的注射液水針，穩定性良好，成本、工藝簡便性和依從性方面也具有優勢。
本次獲批基於一項在甲狀腺眼病患者中開展的III期註冊臨床研究（RESTORE-1）的研究結果。該研究於2024年順利達成主要研究終點[鏈接]，研究顯示：採用信必敏®治療24周時，患者突眼回退≥2mm的應答率高達85.8%，炎症和生活質量也顯著改善。研究治療期間，信必敏®整體安全性良好。RESTORE-1研究結果在包括世界眼科學大會（WOC）、中華醫學會內分泌學學術會議（CSE）、全國眼科學術大會（CCOS）等多個重磅學術大會亮相，行業專家學者高度關注與期待這一突破性療法的上市。
中國工程院院士、上海交通大學醫學院附屬第九人民醫院眼科范先群教授表示：「甲狀腺眼病是成年人最常見的眼眶病，眼球突出是其最重要的臨床表現。甲狀腺眼病病程遷延，嚴重影響患者的視功能和外觀，並可給患者帶來沉重的心理負擔。當前國內甲狀腺眼病藥物治療以糖皮質激素首選，其治療對緩解眼球突出的療效有限，且不良反應明顯。靶向IGF-1R的生物制劑可以顯著改善甲狀腺眼病患者的眼球突出症狀，提高生活質量，勢必在甲狀腺眼病治療中扮演重要角色。作為RESTORE-1臨床研究的首要研究者，非常高興的看到相關臨床研究成果最終獲得國家監管機構的認可；作為一名眼科醫生，我更高興看到中國首個甲狀腺眼病新藥獲批上市。相信替妥尤單抗N01將為國內甲狀腺眼病患者帶來接軌國際的治療方案，也期待替妥尤單抗N01為全球患者帶來更多的治療選擇。」
信達生物製藥集團臨床開發高級副總裁錢鐳博士表示：「作為中國首個IGF-1R抗體藥物和中國甲狀腺眼病治療領域70年來的首款新藥，信必敏®的臨床研發歷程匯聚了國內眼科與內分泌領域權威專家的集體智慧，其成功上市不僅充分印證了信達生物在代謝及眼科治療領域的創新研發實力，更體現了國家藥品監管部門對本品臨床價值與安全性的高度認可。此次獲批是信達生物在重大疾病治療領域取得的又一里程碑突破，將為國內患者提供具有國際水準的精準治療方案，切實解決這一長期未被滿足的臨床需求。面向未來，信達生物將持續深耕腫瘤、自身免疫、代謝及心血管、眼科四大治療領域，踐行’開發出老百姓用得起的高質量生物藥’的企業使命，不斷滿足老百姓對於幸福生活的美好追求，服務更多病患。」
關於甲狀腺眼病（TED）
甲狀腺眼病是一種累及眼部組織的自身免疫性疾病，是成人中最常見的眼眶相關疾病。甲狀腺眼病可見於大約25~50%的毒性瀰漫性甲狀腺腫（Graves病）患者，也可見於其他甲狀腺疾病，甚至甲狀腺功能正常者[6]。
甲狀腺眼病的年發病率預估為16/100,000人（女性）和2.9/100,000人（男性），患病率為0.1-0.3%[1-2]。按照疾病嚴重程度，可分為輕度、中重度和極重度。雖然甲狀腺眼病常發生於女性，但重度病例更常發生於男性。目前，甲狀腺眼病的發病機制尚不完全清楚，但多項研究表明，成纖維細胞增殖和脂肪化是甲狀腺眼病的主要致病機制，最終導致眼球突出[7]。
甲狀腺眼病的自然病程分為活動期和非活動期[8]。最常見的症狀是眼干、眼部異物感、畏光、流淚、視物重影和眼後壓迫感，而典型的體征包括上眼瞼退縮、眼球突出、眶周軟組織充血和水腫、眼球運動障礙等。甲狀腺眼病通常為輕度到中重度，約3~5%的甲狀腺眼病患者會發展至極重度，表現為威脅視力的角膜潰瘍或壓迫性視神經病變等[9]。除了可能影響外觀和視功能，甲狀腺眼病對患者的社交功能和生活質量產生極其嚴重的影響。
目前，我國中重度活動性甲狀腺眼病的傳統一線治療方案為糖皮質激素靜脈衝擊治療，突眼改善不理想，且存在激素相關的全身副作用等問題；二線治療包括再次激素衝擊或聯合眼眶放療或其他免疫調節劑，治療效果難如人意。近期國內外多項臨床治療指南和專家共識已將靶向IGF-1R的生物制劑列入甲狀腺眼病推薦治療方案中的二線推薦[3-5]，尤其對於合併顯著突眼或復視的甲狀腺眼病，靶向IGF-1R的生物制劑可作為首選[5]。
關於信必敏®
信必敏®是信達生物研發的重組抗胰島素樣生長因子1受體（IGF-1R）抗體，用於治療甲狀腺眼病。IGF-1R是一種跨膜酪氨酸激酶受體，在發育、代謝及免疫調節中發揮作用，並在甲狀腺眼病患者的OFs、B細胞、T細胞中過表達[10]。信必敏®可阻斷IGF-1等相關配體或激動型抗體介導的IGF-1R信號通路激活，減少下游炎症因子的表達，從而抑制OFs活化導致的透明質酸和其他糖胺聚糖合成，減輕炎症反應；抑制OFs分化為脂肪細胞或肌成纖維細胞，進而減輕甲狀腺眼病患者的疾病活動度，改善突眼、復視、眼部充血水腫等症狀和體征。
2025年3月，信必敏®獲中國國家藥品監督管理局批准用於治療甲狀腺眼病。
關於信達生物
「始於信，達於行」，開發出老百姓用得起的高質量生物藥，是信達生物的使命和目標。信達生物成立於2011年，致力於研發、生產和銷售腫瘤、自身免疫、代謝、眼科等重大疾病領域的創新藥物，讓我們的工作惠及更多的生命。公司已有15個產品獲得批准上市，它們分別是信迪利單抗注射液（達伯舒®），貝伐珠單抗注射液（達攸同®），阿達木單抗注射液（蘇立信®），利妥昔單抗注射液（達伯華®），佩米替尼片（達伯坦®），奧雷巴替尼片（耐立克®），雷莫西尤單抗注射液（希冉擇®），塞普替尼膠囊（睿妥®），伊基奧侖賽注射液（福可蘇®），托萊西單抗注射液（信必樂®），氟澤雷塞片（達伯特®），匹妥布替尼片（捷帕力®），己二酸他雷替尼膠囊（達伯樂®），利厄替尼片（奧壹新®）和替妥尤單抗N01注射液（信必敏®）。目前，同時還有3個品種在NMPA審評中，3個新藥分子進入III期或關鍵性臨床研究，另外還有16個新藥品種已進入臨床研究。
公司已與禮來、羅氏、賽諾菲、Adimab、Incyte和MD Anderson癌症中心等國際合作方達成30多項戰略合作。信達生物在不斷自研創新藥物、謀求自身發展的同時，秉承經濟建設以人民為中心的發展思想。多年來，始終心懷科學善念，堅守「以患者為中心」，心繫患者並關注患者家庭，積極履行社會責任。公司陸續發起、參與了多項藥品公益援助項目，讓越來越多的患者能夠得益於生命科學的進步，買得到、用得起高質量的生物藥。截至目前，信達生物患者援助項目已惠及20餘萬普通患者，藥物捐贈總價值36億元人民幣。信達生物希望和大家一起努力，提高中國生物製藥產業的發展水平，以滿足百姓用藥可及性和人民對生命健康美好願望的追求。
詳情請訪問公司網站：www.innoventbio.com或公司領英賬號www.linkedin.com/company/innovent-biologics/。
聲明：
1.信達生物不推薦未獲批的藥品/適應症的使用。
2.雷莫西尤單抗注射液（希冉擇®）塞普替尼膠囊（睿妥®）和匹妥布替尼片（捷帕力®）由禮來公司研發。
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